Срочные новости раздела
Генная терапия смогла восстановить сетчатку и вернуть зрение мышам

Генная терапия смогла восстановить сетчатку и вернуть зрение мышам

Ученые из Калифорнийского университета в Ирвайне при помощи генной терапии добились восстановления сетчатки и зрительных функций у мышей, страдающих наследственным заболеванием сетчатки. По словам авторов, использование технологии CRISPR нового поколения закладывает основу для разработки нового метода лечения широкого спектра нарушений зрения, вызванных различными генными мутациями.

© Wikimedia Commons

Унаследованные заболевания сетчатки (Inherited retinal diseases, IRD) — группа генетических болезней, ведущих к слепоте, которые могут быть вызваны мутациями более чем в 250 генах. Один из известных примеров IRD — амавроз Лебера, при котором мутация приводит к гибели светочувствительных клеток сетчатки и слепоте. Раньше у врачей не было возможности бороться с ним. В 2018 году FDA одобрило применение метода генной терапии амавроза Лебера, разработанного Джин Беннет (Jean Bennett) и Альбертом Магуайром (Albert Maguire). Метод, получивший название Luxturna, основан на введении в клетки работающей копии гена RPE65 при помощи аденоассоциированного вируса. Стоимость лечения составляет 425 тысяч долларов за один глаз.

Новый метод, в отличие от Luxturna, предполагает не введение полной копии гена, а исправление мутаций в существующем гене RPE65 путем точечной замены нуклеотидных оснований с помощью системы CRISPR/Cas9. Лабораторные мыши, на которых был проведен эксперимент, имели мутацию в гене RPE65, аналогичную той, что присутствует у людей с амаврозом Лебера. Проверка показала, что после редактирования генома они начали воспринимать зрительные стимулы.

Исследование опубликовано в журнале Nature Biomedical Engineering   Источник: polit.ru

Источник: sci-dig.ru

Последние записи - Наука

самые читаемые новости

#Наука

Исследовательская группа под руководством директора Института трансляционной биомедицины, научного руководителя Клиники высоких медицинских технологий СПбГУ профессора Рауля Гайнетдинова выяснила, что
подробнее...

Избранные астрономические события месяца (время всемирное):
подробнее...

В ходе наблюдений в течение последних трех лет специалисты Национальной геологической службы США собрали многочисленные доказательства того, что штормы и ураганы помогают распространяться инвазивным
подробнее...

Ученые получили первые экспериментальные свидетельства существования четырехчастных топологических квазичастиц в неорганическом соединении — силициде кобальта (СoSi). Открытие может быть использовано
подробнее...

Палеонтологами описаны окаменелости неизвестного ранее вида древних рептилий из семейства эласмозаврид (Elasmosauridae) отряда плезиозаров — морских животных, отличавшихся удлиненной шеей.
подробнее...

Научная группа под руководством профессора кафедры кристаллографии Санкт-Петербургского университета Станислава Филатова обнаружила на Камчатке новый минеральный вид — петровит. Находку ученые назвали
подробнее...

Международный консорциум Telomere-to-Telomere, куда вошли ученые СПбГУ, опубликовал первую версию нового референсного генома человека. В ней впервые, при участии представителей Университета, удалось
подробнее...

Когда вы стоите перед выбором – например, съесть на десерт мороженое или шоколадный торт, – и взвешиваете варианты, работают клетки мозга. Исследования на животных показали, что каждый вариант
подробнее...

Исследователи обнаружили, что представители одного вида муравьев проглатывают выделяемую из желез у них на брюшке муравьиную кислоты, чтобы защититься от бактерий, попадающих в организм с пищей или
подробнее...

Благодаря хорошей сохранности черепа бразильские ученые смогли воссоздать мозг одного из самых древних динозавров — Buriolestes schultzi. Открытие помогло пролить свет на поведение этих животных.
подробнее...

После занявшей семь лет реконструкции в Великобритании снова начал действовать реактор термоядерного синтеза MAST ( Mega Ampere Spherical Tokamak ), расположенный в Центре термоядерной энергии в
подробнее...

Генетики расшифровали и сопоставили геномы современных яблок и их древних прародителей и выделили две тысячи ранее неизвестных генов, в том числе те, которые связаны со вкусом яблок, их хрустящестью и
подробнее...

Ученые из Школы ветеринарной медицины Калифорнийского университета в Дейвисе  экспериментально доказали , что один из видов собачьих клещей при повышении температуры воздуха переключается на
подробнее...

Ученые из Московского государственного университета имени М. В. Ломоносова (МГУ) и Санкт-Петербургского политехнического университета Петра Великого впервые установили, как изменяется бактериальная
подробнее...

Шесть экземпляров неизвестного ранее вида древних членистоногих с хорошо сохранившимися мягкими частями  были найдены  в геологической формации Юаньшань в провинции Юньнань на юге Китая. Они
подробнее...

Группа исследователей, куда вошли ученые СПбГУ, впервые показала, что особые фибриллярные белки амилоиды содержатся в растениях — они отвечают за «консервацию» питательных веществ внутри семян.
подробнее...

Международная группа палеонтологов  описала  древний вид земноводных, который хватал жертву, резко выбрасывая свой язык. Хотя найденным в янтаре останкам этих животных всего 99 миллионов лет,
подробнее...

Ученые обнаружили механизмы, ответственные за возникновение рака. Оказалось, гены, связанные с болезнью, заставляют нормальные клетки бороться с окислительным стрессом и производить нуклеотиды — это
подробнее...