Срочные новости раздела
Разработан новый «мягкий» метод CRISPR для генетического редактирования

Разработан новый «мягкий» метод CRISPR для генетического редактирования

Группа биологов из Калифорнийского университета в Сан-Диего (США) предлагает новый, более безопасный подход, который может исправить генетические дефекты в будущем, сообщает пресс-служба вуза. Их метод, использующий естественный механизм репарации ДНК, обеспечивает основу для новых стратегий генной терапии, способных вылечить широкий спектр генетических заболеваний.

Восстановительное редактирование гена с использованием последовательностей из дублирующей хромосомы: стандартный фермент CRISPR Cas9 предлагает возможность восстановления, но также потенциально может привести к непреднамеренным мутациям (мутагенным событиям) в целевом участке и, возможно, в другом месте генома (слева). Напротив, фермент никаза приводит к более эффективной коррекции генов и отсутствию мутагенных явлений (справа).© Guichard/Bier 

Во многих случаях при генетических нарушениях две копии генов, унаследованных от родителей, несут разные мутации. Это означает, что часто мутация на одной хромосоме будет иметь «здоровый» аналог на другой хромосоме. Исследователи применили инструменты генетического редактирования CRISPR, чтобы механизм восстановления клетки для исправления мог использовать здоровый вариант.

Работая с плодовыми мушками, исследователи создали «мутантов», произведя пигменты в их глазах. У таких мушек были полностью белые глаза. Ученые применили CRISPR со стандартными компонентами: направляющей РНК и белком Cas9 – и у мушек появились большие красные пятна на глазах. Это признак того, что механизму репарации ДНК удалось обратить мутацию, используя функциональную ДНК из другой хромосомы.

После биологи протестировали свою новую систему с вариантами Cas9, ​​которые нацелены только на одну цепь ДНК, а не на обе (такие варианты известны как «никазы», или надрезающие эндонуклеазы). Авторы обнаружили, что такое редактирование также помогает восстановить красный цвет глаз у мушек – почти полностью, как у нормальных мушек.

Восстановление с помощью никазы прошло успешно на 50-70% – по сравнению с 20-30% при двухцепочечном разрезе. Кроме того, стандартные «ножницы» CRISPR с Cas9 потенциально могут привести к непреднамеренным мутациям (мутагенным событиям) в целевом участке и, возможно, в другом месте генома (на фото слева). Напротив, фермент никаза вызывает гораздо меньше целевых и нецелевых мутаций (на фото справа). Кроме того, подход основан на очень небольшом количестве компонентов, а разрывы ДНК «мягкие», в отличие от Cas9, который производит полные разрывы ДНК, добавляют авторы работы.

Пока ученые не могут точно сказать, как этот процесс будет транслироваться в клетки человека и можно ли будет применить его к любому гену.

Статья опубликована в журнале Science Advances Информация взята с портала «Научная Россия» (https://scientificrussia.ru/)

Источник: sci-dig.ru

Последние записи - Наука

самые читаемые новости

#Наука

Ученые Санкт-Петербургского государственного университета и Зоологического института РАН впервые в России обнаружили четыре новых вида тихоходок — микроскопических беспозвоночных, отличающихся своими
подробнее...

При иммунном ответе на раковые клетки Т-киллеры активируются по принципиально иному механизму, чем при ответе на инфекционные агенты. К такому выводу пришли американские биологи, проанализировав
подробнее...

Американские исследователи обнаружили, что уровень натрия в крови у верхней границы нормы — показатель недостаточного потребления жидкости — связан с ранним физическим старением, развитием хронических
подробнее...

Первая в мире вакцина для медоносных пчел была одобрена для использования Министерством сельского хозяйства США. Препарат будут получать с кормом пчелиные матки и передавать устойчивость к болезни
подробнее...

Американские ученые научили Lactobacillus reuteri синтезировать блокатор калиевых каналов лимфоцитов, который способен снижать пролиферацию эффекторных T-клеток памяти и, как следствие, воспаление.
подробнее...

Сотрудники биологического факультета и НИИ физико-химической биологии имени А.Н. Белозерского МГУ с коллегами детально изучили факторы, приводящие к хромосомным транслокациям – переносам участков
подробнее...

Российские химики создали молекулярные конструкции на основе органического вещества глутаримида, которые позволяют отправить на разрушение белки, необходимые для деления и роста опухолевых клеток.
подробнее...

Физики из Национальной лаборатории в Брукхейвене (Brookhaven National Laboratory, BNL) открыли совершенно новый тип квантовой запутанности, достаточно известного явления, связывающего квантовые
подробнее...

Физики из коллаборации MicroBooNE сообщили о результатах повторного анализа своих измерений в рамках полной модели нейтринных осцилляций, включающей превращения в стерильные нейтрино. Итог их работы
подробнее...

Ученые Санкт-Петербургского государственного университета и Института радиотехники и электроники имени В. А. Котельникова совместно с профессором Калифорнийского университета в Беркли Леоном Чуа
подробнее...

Американские физики изготовили классический аналог кубита с нелинейностью. Он представляет собой две стальные сферы, в которых возбуждаются волны упругости. Оказалось, что механические колебания в
подробнее...

Палеонтологи описали новый род и вид длиннохвостого пахиплеврозавра по полному скелету, найденному в Китае. Хвост этого животного превышал длину его тела. Окаменелый скелет был обнаружен в 2021 году в
подробнее...

Коллектив ученых Санкт-Петербургского государственного университета и Омского научного центра Сибирского отделения РАН создал композитный материал из многослойных углеродных нанотрубок, оксида
подробнее...

Американские нейробиологи обнаружили четвертую оболочку головного мозга. Тонкая мембрана находится между средней и внутренней менингеальными оболочками, непроницаема для крупных молекул и активно
подробнее...

В 2020 году ученые из ВНИИ животноводства им. Л. К. Эрнста, Сколтеха, МГУ и их коллеги получили первого в России жизнеспособного клонированного теленка, самку назвали Цветочек (по названию клеточной
подробнее...

Российские ученые провели межвидовой анализ экспрессии генов головного мозга у рыбок данио, крыс и людей, чтобы идентифицировать новые общие молекулярные мишени для терапии аффективных расстройств
подробнее...

Бразильские генетики изучили эволюцию генов, которая сделала китообразных гигантами. Они обнаружили гены, которые отбирались из поколения в поколение, и помогли не только достичь огромных размеров, но
подробнее...

Учёные из Сколковского института науки и технологий, Института астрофизики им. Лейбница (Германия), Грацского университета Карла и Франца и Обсерватории Канцельхоэ (Австрия), Загребского университета
подробнее...