loader
Срочные новости раздела
Технологию генетического редактирования CRISPR непосредственно в теле пациента впервые использовали для лечения слепоты у человека

Технологию генетического редактирования CRISPR непосредственно в теле пациента впервые использовали для лечения слепоты у человека

Ученые объявили о первом использовании инструмента редактирования генов CRISPR внутри чьего-то тела для лечения слепоты. По словам исследователей, это стало взятием нового рубежа в лечении болезней. В статье, опубликованной Associated Press, указывается, что недавно пациенту провели такое вмешательство в Глазном институте Кейси Университета здоровья и науки Орегона в Портленде. Причиной необходимости лечения была наследственная форма слепоты. Подчеркивается, что не будут сообщаться подробности о пациенте или о том, когда именно произошла операция.

Доктор Джейсон Командер показывает модель глаза © AP Photo/Rodrique Ngowi

Новый метод апробируется для лечения врожденной болезни — амавроза Лебера. Она вызвана мутацией гена, не дающей организму вырабатывать белок, необходимый для преобразования света в сигналы для мозга, который обеспечивает зрение. Люди с этим заболеванием часто рождаются со слабой способностью видеть и могут потерять даже ее в течение всего нескольких лет.

Обычная генная терапия — подстановка замещающего гена — не сработает, так как при ней нужный ген переносит вирус, а дефектный у таких больных ген слишком велик. Поэтому единственный путь — редактирование или удаление поврежденного участка с помощью разрезания ДНК. Именно поэтому выбрана технология CRISPR, а все манипуляции проводятся на сетчатке пациента под общим наркозом.

Нужен примерно месяц, чтобы стало понятно, насколько рабочей окажется методика восстановления зрения. Если первые несколько попыток будут безопасными, врачи планируют продолжить испытания, проведя необходимые манипуляции еще у 18 человек. Другие медучреждения также уже запланировали участие в исследовании. Доктор Джейсон Командер, глазной хирург в одном из них — Массачусетской больнице глаза и уха в Бостоне, — отмечает, что это знаменует «новую эру в медицине» с использованием технологии, которая «делает редактирование ДНК намного проще и более эффективным».

«У нас буквально есть потенциал, чтобы взять людей, которые по существу слепы, и заставить их видеть», — говорит Чарльз Олбрайт, главный научный сотрудник в Editas Medicine (компании, разрабатывающей это лечение). По словам медиков, сама операция на глазу представляет небольшой риск: инфекции и кровотечение являются относительно редкими осложнениями.

По словам доктора Эрика Пирса, не участвующего в исследовании, один из самых больших потенциальных рисков от редактирования генов в том, что CRISPR может вносить непреднамеренные изменения в другие, соседние гены, однако ученые приложили все усилия, чтобы минимизировать вероятность этого.

Доктор Киран Мусунуру из Университета Пенсильвании, эксперт по редактированию генов, отмечает, что лечение должно сработать: стадию испытаний на животных и человеческих тканях методика прошла успешно. Инструмент редактирования генов, отмечает доктор Мусунуру, остается в поле зрения и не перемещается в другие части тела, поэтому «если что-то пойдет не так, вероятность вреда очень мала; это хороший первый шаг для редактирования генов в теле».

Важность новых методов лечения подобных болезней сложно переоценить. На сегодня у людей со многими заболеваниями просто нет никаких шансов на улучшение их состояния. Новые способы могут продвинуть разработки терапии сразу во многих направлениях, не только для болезней глаз. На CRISPR основаны исследования, находящиеся сегодня на различных стадиях, для редактирования как внутри тела (например, для лечения метаболических заболеваний), так и вне него (например, для лечения рака и серповидноклеточной анемии).

Статья опубликована в журнале Associated Press   Источник: naked-science.ru

Источник: sci-dig.ru

Последние записи - Наука

самые читаемые новости

#Наука

Используя микроскопически точные технологии 3D-печати и звуковые волны в качестве пинцета, ученые из Стэнфордского университета (США) и Венского технического университета (TU Wien, Австрия) создали
подробнее...

Обнаруженная на юге Англии окаменелость зафиксировала палеобиологическое событие, которое произошло порядка 200 миллионов лет назад, и стала уникальной иллюстрацией того, как безрассудно и жестоко
подробнее...

Многобугорчатые, или мультитуберкуляты, – это отряд вымерших растительноядных млекопитающих, которые появились в середине юрского периода и на 25 миллионов лет пережили динозавров. Они были довольно
подробнее...

На территории Канады и США были замечены особи азиатского вида шершней Vespa mandarinia, самого крупного среди всех шершней. Если такой шершень жалит человека, тот испытывает сильную боль, но особенно
подробнее...

Сотрудники лаборатории макроэкологии и биогеографии беспозвоночных СПбГУ на основе ранее опубликованных данных и собственных исследований дали оценку видовому разнообразию пресноводных моллюсков
подробнее...

Группа астрономов из Европейской южной обсерватории (ESO) и других институтов открыла черную дыру всего в тысяче световых лет от Земли. Эта черная дыра ближе к Солнечной системе, чем все остальные,
подробнее...

Ученые из Полевого музея Чикаго (США) изучили окаменелости раннего ихтиозавра Cartorhynchus lenticarpus и выяснили, что у этого морского ящера глубоко в челюсти были круглые зубы. Этими зубами морская
подробнее...

Исследователи Санкт-Петербургского государственного университета расшифровали геном Intoshia variabili — самого маленького представителя паразитов из группы ортонектид. Оказалось, на данный момент его
подробнее...

Международная команда ученых изучила снимки поверхности астероида Рюгу, сделанные японским зондом Hayabusa-2, и выяснила, что это небесное тело столкнулось с периодом сильного солнечного нагрева.
подробнее...

РИА Новости. Американские и британские ученые составили интерактивную карту мира, на которую нанесли максимальные для каждого региона комбинации температур и влажности — показатель, который лучше
подробнее...

Ученые из Сиднейского университета  выявили ген, обеспечивающий капским медоносным пчелам способность размножаться без оплодотворения.
подробнее...

В последние годы ученые обнаруживают все больше гигантских вирусов, которые по своим размерам превышают более 300 нанометров, обладают геномом длиннее 200 тысяч пар оснований, вирионами свыше 0,2
подробнее...

Ученые исследуют устройство шестиугольника Сатурна — удивительной волновой структуры, которая окружает полярную область планеты и имеет четкую геометрическую форму, —  пишет eurekalert.org.
подробнее...

Серия экспериментов на черепах азиатских крокодилов гавиалов показала, что все существующие представления о типично «женских» и «мужских» чертах анатомии динозавров могут быть ошибочными.
подробнее...

Международная группа исследователей, изучавшая генетическое разнообразие жителей Перу, заявила о том, что им удалось обнаружить самый сильный генетический фактор, оказывающий влияние на рост.
подробнее...

Российские ученые нашли новые свидетельства того, что космические нейтрино высоких энергий появляются вблизи сверхмассивных черных дыр в центрах галактик. Об этом пишет пресс-служба МФТИ со ссылкой на
подробнее...

Российские палеонтологи описали первого найденного в европейской части России гигантского динозавра из группы завропод. Окаменевшие позвонки этого родственника диплодоков ученые нашли в подмосковном
подробнее...

Исследования показывают, что длина ног дала гигантским хищным динозаврам преимущество в эффективности ходьбы на длинные дистанции, а не в скорости бега, как считалось ранее, — пишет eurekalert.org со
подробнее...