loader
Срочные новости раздела
Новое исследование предлагает коррекцию генов в утробе матери

Новое исследование предлагает коррекцию генов в утробе матери

Результаты, полученные на мышах, показывают возможности медикаментозной терапии плода при глухоте, — пишет eurekalert.org. Новое исследование, проведенное учеными из Университета здоровья и науки штата Орегон, предлагает способ лечения и профилактики трудноизлечимых генетических заболеваний до рождения.

© ETH Zurich / Jonathan Venetz

Исследователи из Центра исследований слуха штата Орегон, работающие с мышами, вводили специально разработанную синтетическую молекулу в развивающееся внутреннее ухо эмбриональных мышей через 12 дней после оплодотворения. Исследование показало, что метод корректировал экспрессию мутировавшего гена, который вызывает синдром Ашера — расстройство, характеризующееся глухотой и прогрессирующей потерей зрения, поражающее примерно 4-17 из 100 000 человек.

Методика напрямую не переводится на клиническое применение у людей. Тем не менее, новое исследование в сочетании с предыдущими результатами позволяет предположить, что лекарственная терапия может осуществляться через амниотическую жидкость в матке для плода.

Ученые разработали синтетический антисмысловой олигонуклеотид, или АСО, который нацеливается, а затем присоединяется к точным последовательностям нуклеиновых кислот. В этом случае молекула была разработана для нацеливания на пре-матричную РНК, которые определяют, когда, где и насколько сильно гены экспрессируются в клетке. Когда ученые вводили АСО в развивающееся внутреннее ухо эмбриональных мышей, несущих мутацию гена, мыши развивались без симптомов синдрома Ашера.

«Это показывает, что прямое введение ASO во внутреннее ухо восстановило слух и равновесие, — сказал старший автор Джон В. Бриганде — главный исследователь Орегонского центра исследований слуха при Университета здоровья и науки штата Орегон.

Исследователи ожидают перехода от мышиной модели к нечеловеческим приматам, на которых можно более точно моделировать потерю слуха у человека, прежде чем метод будет готов к клиническим испытаниям на людях. Бриганде ожидает, что метод будет полезен для потенциального лечения и профилактики нескольких типов врожденных форм нарушений слуха и равновесия.

Эта работа является на данный момент последней из нескольких инициативах Университета здоровья и науки штата Орегон по разработке новых генетических инструментов для решения генетических нарушений.

Недавно исследователи из Института глаза Университета здоровья и науки штата Орегон впервые использовали другую технику редактирования генов, называемую CRISPR, для редактирования генов в организме человека. В 2017 году исследователи Университета привлекли внимание всего мира, когда исправили мутацию гена, которая вызывает смертельное заболевание сердца у ранних эмбрионов человека.

«В нашем дополнительном подходе к редактированию генов у эмбрионов на ранней стадии в лабораторных условиях мы стремимся исправить аберрантную экспрессию генов во внутреннем ухе плода, находясь внутри матки, — сказал Бриганде. — Мы считаем, что оба подхода имеют высокую ценность».

Статья опубликована в журнале Nucleic Acids Research   Источник: scientificrussia.ru

Источник: sci-dig.ru

Последние записи - Наука

самые читаемые новости

#Наука

Используя микроскопически точные технологии 3D-печати и звуковые волны в качестве пинцета, ученые из Стэнфордского университета (США) и Венского технического университета (TU Wien, Австрия) создали
подробнее...

Обнаруженная на юге Англии окаменелость зафиксировала палеобиологическое событие, которое произошло порядка 200 миллионов лет назад, и стала уникальной иллюстрацией того, как безрассудно и жестоко
подробнее...

Многобугорчатые, или мультитуберкуляты, – это отряд вымерших растительноядных млекопитающих, которые появились в середине юрского периода и на 25 миллионов лет пережили динозавров. Они были довольно
подробнее...

На территории Канады и США были замечены особи азиатского вида шершней Vespa mandarinia, самого крупного среди всех шершней. Если такой шершень жалит человека, тот испытывает сильную боль, но особенно
подробнее...

Сотрудники лаборатории макроэкологии и биогеографии беспозвоночных СПбГУ на основе ранее опубликованных данных и собственных исследований дали оценку видовому разнообразию пресноводных моллюсков
подробнее...

Группа астрономов из Европейской южной обсерватории (ESO) и других институтов открыла черную дыру всего в тысяче световых лет от Земли. Эта черная дыра ближе к Солнечной системе, чем все остальные,
подробнее...

Ученые из Полевого музея Чикаго (США) изучили окаменелости раннего ихтиозавра Cartorhynchus lenticarpus и выяснили, что у этого морского ящера глубоко в челюсти были круглые зубы. Этими зубами морская
подробнее...

Исследователи Санкт-Петербургского государственного университета расшифровали геном Intoshia variabili — самого маленького представителя паразитов из группы ортонектид. Оказалось, на данный момент его
подробнее...

Международная команда ученых изучила снимки поверхности астероида Рюгу, сделанные японским зондом Hayabusa-2, и выяснила, что это небесное тело столкнулось с периодом сильного солнечного нагрева.
подробнее...

РИА Новости. Американские и британские ученые составили интерактивную карту мира, на которую нанесли максимальные для каждого региона комбинации температур и влажности — показатель, который лучше
подробнее...

Ученые из Сиднейского университета  выявили ген, обеспечивающий капским медоносным пчелам способность размножаться без оплодотворения.
подробнее...

В последние годы ученые обнаруживают все больше гигантских вирусов, которые по своим размерам превышают более 300 нанометров, обладают геномом длиннее 200 тысяч пар оснований, вирионами свыше 0,2
подробнее...

Ученые исследуют устройство шестиугольника Сатурна — удивительной волновой структуры, которая окружает полярную область планеты и имеет четкую геометрическую форму, —  пишет eurekalert.org.
подробнее...

Серия экспериментов на черепах азиатских крокодилов гавиалов показала, что все существующие представления о типично «женских» и «мужских» чертах анатомии динозавров могут быть ошибочными.
подробнее...

Международная группа исследователей, изучавшая генетическое разнообразие жителей Перу, заявила о том, что им удалось обнаружить самый сильный генетический фактор, оказывающий влияние на рост.
подробнее...

Российские ученые нашли новые свидетельства того, что космические нейтрино высоких энергий появляются вблизи сверхмассивных черных дыр в центрах галактик. Об этом пишет пресс-служба МФТИ со ссылкой на
подробнее...

Российские палеонтологи описали первого найденного в европейской части России гигантского динозавра из группы завропод. Окаменевшие позвонки этого родственника диплодоков ученые нашли в подмосковном
подробнее...

Исследования показывают, что длина ног дала гигантским хищным динозаврам преимущество в эффективности ходьбы на длинные дистанции, а не в скорости бега, как считалось ранее, — пишет eurekalert.org со
подробнее...