Срочные новости раздела
Липидные наночастицы нашли применение в генной терапии

Липидные наночастицы нашли применение в генной терапии

Ученые из Университета штата Огайо создали наночастицы на основе липидов, которые смогут доставить в клетки генетический материал, чтобы бороться с болезнями, связанными с мутациями.              

© Medicimage / Globallookpress.com

Эффективная и безопасная доставка в организм «терапевтических генов» — одна из важнейших проблем в развитии генной терапии. Чаще всего для этого используются специальным образом сконструированные вирусы. В новой работе авторы применили наночастицы на основе липидов, в которые были «упакованы» молекулы матричной (информационной) РНК — генетические инструкции по синтезу белков.

В организме информационная РНК строится на основе гена, а затем доставляется из ядра клетки в цитоплазму, где попадает в рибосому — клеточный орган, в котором синтезируется белок на основе записанной в РНК инструкции. Но при генетических заболеваниях мутации в генах приводят к ошибкам в инструкции, поэтому рибосомы или вовсе не могут построить молекулу нужного белка, или создают дефектные молекулы, которые не в состоянии выполнять свои функции. В такой ситуации выходом может стать введение в клетку готовых молекул информационной РНК с правильными инструкциями.

В одном из экспериментов использовались генетически модифицированные мыши с гемофилией. Наночастицы должны были доставить им информационную РНК, связанную с белком, которые называется фактор свертывания крови VIII. Именно с недостатком этого белка связана наиболее частая гемофилия А (около 80 % всех случаев гемофилии). Эксперимент показал, что в течение 12 часов после введения терапевтических наночастиц в организме мышей вырабатывалось достаточное количество фактора свертывания VIII, чтобы обеспечить 90 % его нормальной активности. Второй эксперимент был связан с геном PCSK9, который экспрессируется в печени. Известно множество мутаций, аномально повышающих активность этого гена, что вызывает повышение уровня холестерина в крови. В этом случае молекула РНК использовалась в качестве образца для редактирования ДНК, чтобы изменить ген PCSK9, уменьшив его активность.

Статья опубликована в журнале Science Advances   Источник: polit.ru

Источник: sci-dig.ru

Последние записи - Наука

самые читаемые новости

#Наука

В экспериментах на мышах группа исследователей из России, Китая, Нидерландов и Бразилии под руководством ученых СПбГУ обнаружила возможные механизмы переключения патологии мозга от состояния
подробнее...

РИА Новости. Американские ученые выяснили, что формирование воспоминаний контролируется хроматином — комплексом нуклеиновых кислот и белков. Когда мозг формирует память, детали событий кодируют
подробнее...

Листья хищного растения Dionaea muscipula, известного как венерина мухоловка, быстро закрываются, чтобы поймать свою жертву: среди таковых обычно значатся муравьи, пауки, жуки, кузнечики и другие
подробнее...

Мегалодоны считаются одними из самых больших рыб, когда-либо существовавших на Земле. Считается, что эти древние акулы достигали 16 метров в длину, хотя точно оценить их размеры достаточно сложно.
подробнее...

Ученые из СПбГУ совместно с исследователями из Каролинского института (Швеция) впервые показали, что внутри живого организма млекопитающего возможно направленное создание клеток центральной нервной
подробнее...

Сотрудники лаборатории «Центр алгоритмической биотехнологии» СПбГУ в составе группы российских и американских ученых разработали сборщик metaFlye, специализирующийся на сборке образцов ДНК микробных
подробнее...

В лингитовом месторождении Шуйтанба в китайской провинции Юньнань палеонтологи обнаружили окаменевшие останки мезопитека  (Mesopithecus pentelicus) — вида обезьян, жившего в Европе и Азии 7–5
подробнее...

Ученые выяснили, что муравьи способны строить конструкции из песка для добычи жидкой пищи. В последнем эксперименте они создали нечто наподобие сифона и смогли безопасно вытянуть из контейнера до
подробнее...

Ученые из Портсмутского университета (Великобритания) обнаружили новый вид небольшого птерозавра, размером с индейку, который не похож ни на одного своего собрата благодаря своему длинному тонкому
подробнее...

Генетическая наследственность некоторых людей от неандертальцев может повысить риск развития тяжелой формы COVID-19, — пишет sciencenews.org.
подробнее...

В пустыне Гоби на территории нынешней Монголии обнаружили останки необычных динозавров. Сразу несколько почти полных скелетов показали, что эти животные были оперенными и беззубыми, напоминая попугаев
подробнее...

Кристаллографы-минералоги Санкт-Петербургского университета описали новый минерал гликинит, который назвали в честь выдающегося ученого СПбГУ Аркадия Эдуардовича Гликина. Открытие научная группа под
подробнее...

Физики синтезировали первый в мире сверхпроводник на основе сероводорода и метана, который сохраняет свои свойства при температуре в 15 °С. Это почти на 40 градусов выше предыдущего рекорда. Правда,
подробнее...

Антибиотики стали одним из самых важных открытий в истории, снабдив человечество невероятно эффективным оружием в борьбе с бактериальными инфекциями. И тем страшнее будет его потерять из-за различных
подробнее...

Врач, профессор СПбГУ академик РАН Юрий Наточин и директор Института когнитивных исследований СПбГУ член-корреспондент РАО, профессор Татьяна Черниговская представили научную работу, в которой
подробнее...

Анализ зубов возрастом 200 миллионов лет показал, что древние млекопитающие были медлительными и жили гораздо дольше современных, а их метаболизм, скорее всего, был таким же, как у мелких
подробнее...

Используя магнитное поле и гидрогели, группа исследователей из Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании (США) разработала новый возможный способ восстановления хрящевой ткани,
подробнее...

Моча — продукт фильтрации крови почками, откуда она попадает в мочевой пузырь. Здесь моча накапливается, заставляя упругие мышечные стенки пузыря растягиваться. Когда растяжение достигает
подробнее...